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Actualización sobre la investigación de Novartis para la distrofia muscular facioescapulohumeral

News from Novartis Campus

Novartis ha reportado resultados positivos en biomarcadores de su ensayo clínico de fase I/II de delpacibart braxlosiran (del-brax), un tratamiento en investigación para la FSHD. Este avance representa un paso fundamental en el desarrollo de potenciales terapias modificadoras de la enfermedad para esta rara afección neuromuscular. La compañía avanza ahora hacia ensayos de fase III para evaluar más a fondo la eficacia y seguridad de este nuevo enfoque terapéutico.

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Imagen de investigación científica abstracta que representa los esfuerzos de innovación médica en el Campus Novartis.

Novartis Campus y actualizaciones clínicas: resultados del estudio de fase I/II de Del-Brax en Basilea

El Novartis Campus en Basilea sigue siendo un centro destacado de innovación arquitectónica y vida corporativa, reflejo del desarrollo global impulsado por su organización matriz. Mientras los visitantes exploran los edificios contemporáneos y los espacios públicos ajardinados creados por destacados arquitectos internacionales, la organización continúa avanzando en importantes iniciativas de investigación médica que tienen su origen en su sede central.

Hitos clínicos en la investigación neuromuscular

Los anuncios recientes de la organización destacan un progreso significativo en el estudio de fase I/II FORTITUDE, que evalúa el delpacibart braxlosiran (del-brax). Diseñada para abordar la distrofia muscular facioescapulohumeral (DMFSH), esta terapia en fase de investigación alcanzó sus criterios de valoración principales y secundarios clave, mostrando una reducción en los niveles de biomarcadores específicos asociados con la interacción con la diana y la protección muscular.

A medida que la cartera de proyectos neuromusculares se expande tras la reciente adquisición de Avidity Biosciences, los equipos de investigación continúan colaborando con las autoridades reguladoras globales. Los avances en curso, incluida la fase de reclutamiento para estudios posteriores como FORTITUDE-3, subrayan el enfoque continuo en terapias de ARN dirigidas y tratamientos para enfermedades raras.

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¡Cuál es la reciente actualización sobre la investigación de Novartis para la FSHD?

Novartis anunció que la cohorte de biomarcadores de su ensayo clínico de fase I/II FORTITUDE para el fármaco en investigación del-brax cumplió con sus criterios de valoración principales y secundarios, demostrando una sólida interacción con la diana terapéutica y una reducción en los marcadores de daño muscular.

¿Qué es del-brax?

Del-brax es un conjugado de anticuerpo y oligonucleótido (AOC) en investigación, una nueva clase de terapias de ARN diseñadas para abordar la causa fundamental de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) mediante la supresión de la expresión de DUX4.

¿Qué es la FSHD?

La distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) es una enfermedad neuromuscular rara, irreversible y progresiva, caracterizada por debilidad y dolor muscular, que actualmente carece de terapias aprobadas que modifiquen la enfermedad.

¿Cuáles son los próximos pasos para el programa clínico de del-brax?

Novartis se encuentra actualmente reclutando pacientes para el ensayo clínico de fase III FORTITUDE-3 con el fin de evaluar la eficacia y seguridad de del-brax, y está colaborando con las autoridades reguladoras mundiales respecto a los datos de la fase I/II.

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