El Novartis Pavillon en Basilea anuncia la aprobación de la Comisión Europea para Itvisma® en la atrofia muscular espinal
La Comisión Europea ha concedido la autorización para Itvisma® (onasemnogene abeparvovec), lo que supone un hito regulatorio significativo para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) 5q. La decisión, anunciada por Novartis, amplía las opciones de terapia de reemplazo génico a un grupo demográfico de pacientes más amplio dentro de la Unión Europea, que incluye a niños de dos años o más, adolescentes y adultos con una mutación bialélica en el gen SMN1.
Al ser la primera terapia de reemplazo génico autorizada para este grupo de edad más extenso en la UE, Itvisma ofrece un enfoque clínico diferenciado en comparación con las estrategias de dosificación actuales.
Avances en tratamientos para la comunidad de AME en Basilea y más allá
La atrofia muscular espinal es una afección neuromuscular genética poco común provocada por un gen SMN1 mutado o ausente, esencial para producir la proteína necesaria para el movimiento muscular, la deglución y la respiración normales. Sin la cantidad adecuada de esta proteína, las neuronas motoras sufren una pérdida irreversible.
Itvisma aborda esta causa genética directamente mediante una dosis intratecal única y fija, diseñada para reemplazar el gen defectuoso y mantener la expresión de proteína funcional sin necesidad de ajustes por edad o peso. Las evaluaciones clínicas, como el estudio STEER publicado en Nature Medicine, demostraron mejoras medibles en la función motora tanto para personas que no habían recibido tratamiento previo como para aquellas que sí lo habían recibido, durante un periodo de 52 semanas.
Explorando la innovación médica en Basilea
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