Novartis Pavillon in Bazel kondigt goedkeuring door Europese Commissie aan voor Itvisma® bij Spinale Musculaire Atrofie
De Europese Commissie heeft goedkeuring verleend voor Itvisma® (onasemnogene abeparvovec), wat een belangrijke mijlpaal in de regelgeving markeert voor patiënten met 5q spinale musculaire atrofie (SMA). Het besluit, aangekondigd door Novartis, breidt de mogelijkheden voor gentherapie uit naar een bredere patiëntengroep binnen de Europese Unie, waaronder kinderen van twee jaar en ouder, tieners en volwassenen met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen.
Als de eerste gentherapie die voor deze ruimere leeftijdsgroep in de EU is goedgekeurd, biedt Itvisma een onderscheidende klinische aanpak in vergelijking met bestaande doseringsstrategieën.
Vooruitgang in behandelingen voor de SMA-gemeenschap in Bazel en daarbuiten
Spinale musculaire atrofie is een zeldzame genetische neuromusculaire aandoening die wordt veroorzaakt door een gemuteerd of ontbrekend SMN1-gen. Dit gen is essentieel voor de aanmaak van het eiwit dat nodig is voor normale spierbewegingen, slikken en ademhalen. Zonder voldoende eiwit treedt er onomkeerbaar verlies van motorische neuronen op.
Itvisma pakt deze genetische oorzaak direct aan via een vaste, eenmalige intrathecale dosis die ontworpen is om het defecte gen te vervangen en de functionele eiwitexpressie te behouden, zonder dat aanpassingen op basis van leeftijd of gewicht nodig zijn. Klinische evaluaties, zoals de STEER-studie gepubliceerd in Nature Medicine, toonden meetbare verbeteringen in de motorische functie aan voor zowel behandelde als voorheen niet-behandelde individuen over een periode van 52 weken.
Medische innovatie in Bazel verkennen
Bezoekers die geïnteresseerd zijn in het snijvlak van gezondheidszorg, wetenschappelijk onderzoek en toekomstige therapieën kunnen via culturele en publieke expositieruimtes in de stad inzichten opdoen. Plan uw volgende bezoek via de kaartweergave of bekijk musea om meer te ontdekken over het aanbod in Bazel met Musemap (musemap.art).
