Novartis Pavillon w Bazylei ogłasza zatwierdzenie przez Komisję Europejską leku Itvisma® w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
Komisja Europejska wydała zgodę na dopuszczenie do obrotu leku Itvisma® (onasemnogene abeparvovec), co stanowi istotny kamień milowy dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 5q. Jak podał koncern Novartis, decyzja ta rozszerza możliwości terapii genowej w Unii Europejskiej, obejmując dzieci w wieku dwóch lat i starsze, nastolatków oraz dorosłych z bi-alleliczną mutacją w genie SMN1.
Jako pierwsza terapia genowa zatwierdzona dla tak szerokiej grupy wiekowej w UE, Itvisma oferuje odmienne podejście kliniczne w porównaniu z dotychczasowymi strategiami dawkowania.
Postęp w leczeniu społeczności SMA w Bazylei i poza nią
Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka genetyczna choroba nerwowo-mięśniowa wywołana zmutowanym lub brakującym genem SMN1, który jest niezbędny do produkcji białka wymaganego do prawidłowego ruchu mięśni, połykania i oddychania. Bez odpowiedniej ilości tego białka dochodzi do nieodwracalnej utraty neuronów ruchowych.
Itvisma bezpośrednio uderza w genetyczną przyczynę choroby poprzez stałą, jednorazową dawkę dokanałową, zaprojektowaną tak, aby zastąpić wadliwy gen i utrzymać funkcjonalną ekspresję białka bez konieczności dostosowywania dawki do wieku lub wagi pacjenta. Badania kliniczne, takie jak badanie STEER opublikowane w czasopiśmie Nature Medicine, wykazały wymierną poprawę funkcji motorycznych zarówno u osób wcześniej nieleczonych, jak i leczonych, w okresie 52 tygodni.
Odkrywanie innowacji medycznych w Bazylei
Osoby zainteresowane połączeniem opieki zdrowotnej, badań naukowych i przyszłych terapii mogą zgłębiać wiedzę dzięki wystawom kulturalnym i publicznym dostępnym w mieście. Aby zaplanować kolejną wizytę, sprawdź widok mapy lub przeglądaj muzea, aby dowiedzieć się więcej o tym, co oferuje Bazylea z Musemap (musemap.art).
